Blog SOL
30/10/2025
As doenças raras desafiam não apenas a medicina, mas também a gestão pública. Por atingirem poucos pacientes e demandarem tratamentos de alto custo, elas exigem estratégias específicas de financiamento, pesquisa e regulação.
No Brasil, o Sistema Único de Saúde (SUS) tem desempenhado um papel crucial nesse cenário garantindo acesso a medicamentos, criando protocolos clínicos e enfrentando a judicialização crescente que pressiona o orçamento público.
Ao longo deste artigo, você vai compreender:
Antes de entender os desafios da gestão pública e o papel do SUS nesse cenário, é essencial compreender o que torna uma doença rara um tema estratégico para o sistema de saúde.
Essas condições, embora afetem um número pequeno de pessoas individualmente, geram grande impacto coletivo pela complexidade dos tratamentos, pela necessidade de medicamentos de alto custo e pela ausência de protocolos terapêuticos definidos. Cada paciente exige atenção contínua e soluções específicas, o que transforma as doenças raras em um teste de capacidade do Estado em garantir equidade, inovação e sustentabilidade.
Segundo o Ministério da Saúde, uma doença é considerada rara quando afeta até 1,3 pessoa a cada 2 mil habitantes. Apesar da baixa incidência individual, estima-se que cerca de 13 milhões de brasileiros convivam com alguma dessas condições, um dado que evidencia que, na prática, as doenças raras não são tão raras assim quando analisadas em conjunto.
Dados atualizados:
Esses dados revelam a amplitude de um desafio que vai além do campo médico: ele exige integração entre políticas de saúde, inovação e equidade de acesso.
Garantir o tratamento de doenças raras é uma tarefa complexa que envolve alto custo, logística delicada e constante atualização científica. Mesmo diante desses obstáculos, o SUS tem se consolidado como o principal canal de acesso a terapias especializadas e medicamentos órfãos no país.
Dados oficiais (Ministério da Saúde, 2025):
Exemplos de medicamentos oferecidos: Eculizumabe, Ivacaftor, Alentuzumabe, Rituximabe, Beta-agalsidase e Ustequinumabe.
Esses avanços mostram que o SUS não apenas garante tratamento, mas também estrutura uma política nacional de equidade e previsibilidade terapêutica, permitindo que estados e municípios atuem de forma integrada.
Para quem atua no mercado público, compreender como esses investimentos se distribuem pode revelar nichos de alta relevância e baixa concorrência. Saiba mais em nosso artigo do Blog Sol Mapeamento de oportunidades: como encontrar nichos pouco disputados nas licitações.
Mesmo com avanços regulatórios, a judicialização continua sendo um dos principais gargalos do sistema. O fenômeno ocorre quando pacientes recorrem à Justiça para obter medicamentos ainda não incorporados pelo SUS, uma situação que impacta diretamente o planejamento orçamentário e a eficiência administrativa.
Dados recentes:
Esses números demonstram a urgência de equilibrar direito individual à saúde e sustentabilidade coletiva do SUS. A incorporação de tecnologias deve considerar critérios de custo-efetividade, segurança e impacto populacional.
Insight: A judicialização é, em muitos casos, o sintoma de um sistema que precisa comunicar melhor suas decisões e ampliar a previsibilidade terapêutica. Fortalecer a avaliação de tecnologias em saúde (ATS) é o caminho mais sustentável para reduzir litígios e otimizar recursos.
Nos últimos anos, o Brasil avançou significativamente na regulação e no acesso a tratamentos para doenças raras, um movimento impulsionado pela combinação de inovação tecnológica, pressão social organizada e maior capacidade regulatória do Estado.
Desde a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras (Portaria nº 199/2014), houve um salto qualitativo nas estratégias de diagnóstico, incorporação de medicamentos órfãos e ampliação de centros de referência.
A partir de 2022, esse processo ganhou novo fôlego com o fortalecimento da CONITEC, responsável pela avaliação de tecnologias em saúde, e pela atuação mais próxima de associações de pacientes e redes de pesquisa, que passaram a influenciar diretamente decisões sobre incorporação de terapias avançadas, como medicamentos biológicos e tratamentos de terapia gênica.
Essa convergência entre políticas públicas, ciência e sociedade civil tem redefinido o modelo de acesso: de um sistema predominantemente reativo e judicializado para uma estrutura mais preventiva, baseada em evidências e focada na sustentabilidade do SUS.
Avanços recentes:
Exemplo prático:
A inclusão recente de medicamentos como o Rituximabe e a Beta-agalsidase demonstra o esforço do governo em ampliar o acesso, mas também reforça a necessidade de inovação em gestão e financiamento para garantir a continuidade das políticas.
Assim, os avanços regulatórios só se tornam efetivos quando acompanhados de planejamento orçamentário, cooperação federativa e transparência nas decisões de incorporação, especialmente em temas que também envolvem condições crônicas e de longa duração, como o lúpus, a fibromialgia e o Alzheimer, que seguem exigindo estratégias integradas de prevenção, diagnóstico e cuidado contínuo.
O enfrentamento das doenças raras vai muito além da esfera clínica, ele depende da capacidade de o Estado analisar dados, prever demandas e otimizar o uso dos recursos públicos.
Com o avanço da digitalização, ferramentas como o Painel de Assistência Farmacêutica, o TransfereGov e o Painel de Compras permitem compreender padrões de aquisição e comportamento de gastos, ajudando gestores a antecipar necessidades e reduzir ineficiências.
A integração entre inteligência de mercado, ciência de dados e políticas públicas já é uma tendência global e começa a ganhar força no Brasil.
Governos que adotam essa abordagem conseguem equilibrar inovação e sustentabilidade, promovendo políticas mais equitativas e baseadas em evidências.
Insight: A inteligência em saúde pública não substitui a política, ela a aprimora. O uso estratégico de dados é o elo entre decisões técnicas e impacto social real.
As doenças raras continuarão sendo um teste de eficiência e humanidade para o sistema de saúde brasileiro.
O SUS já mostrou que é capaz de incorporar tecnologias, estruturar protocolos e promover o acesso universal. Mas o desafio agora é transformar avanços pontuais em políticas sustentáveis e contínuas, que garantam não só o tratamento, mas também a previsibilidade e a equidade.
O futuro do cuidado em doenças raras depende da união entre inovação tecnológica, cooperação interinstitucional e gestão baseada em dados. Esse tripé é o que permitirá equilibrar custos, ampliar o acesso e consolidar a saúde como valor público, reforçando a importância do planejamento e da transparência nas contratações públicas, como propõe o Plano Anual de Contratações (PAC).
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